【儀器網(wǎng) 生物醫(yī)藥】進(jìn)入2021年，新的征途已經(jīng)開啟，各大企業(yè)也蓄勢(shì)待發(fā)準(zhǔn)備揚(yáng)帆起航。那么，今年藥企的發(fā)力方向有哪些呢？細(xì)數(shù)制藥巨頭們近年布局的領(lǐng)域，其中至少有4個(gè)領(lǐng)域值得重點(diǎn)關(guān)注，分別是基因治療、細(xì)胞療法、小分子RNA靶向療法以及人工智能醫(yī)療。
基因治療
基因治療是一種新興技術(shù)，指的是以改變基因表達(dá)為基礎(chǔ)的治療與預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法，主要通過基因工程的實(shí)驗(yàn)手段，達(dá)到校正和修復(fù)缺陷基因的作用。
回顧2020年，基因治療相當(dāng)火熱，包括禮來、拜耳、諾華、強(qiáng)生、渤健、優(yōu)時(shí)比等在內(nèi)的大型制藥企業(yè)都在布局基因治療領(lǐng)域，這些企業(yè)的投資規(guī)模有大也有小。其中，拜耳不惜斥資40億美元收購(gòu)擁有基因治療技術(shù)平臺(tái)的AskBio；羅氏也斥資18億美元，與Dyno Therapeutics合作，利用后者的技術(shù)平臺(tái)開發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關(guān)病毒(AAV)載體。
Alliance for Regenerative Medicine統(tǒng)計(jì)，在2020年1月至2020年9月之間，基因治療領(lǐng)域的融資額增長(zhǎng)了114%，達(dá)到120億美元。
目前來看，大型跨國(guó)藥企基本未曾缺席基因治療，對(duì)此業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)基因治療或在2021年持續(xù)發(fā)酵。
細(xì)胞療法
細(xì)胞治療也是近幾年興起的新技術(shù)，它是指利用某些具有特定功能的細(xì)胞的特性，采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴(kuò)增、特殊培養(yǎng)等處理后，產(chǎn)生的特異性功能強(qiáng)大的細(xì)胞，回輸體內(nèi)后，從而達(dá)到治療疾病的目的。
2020年，賽諾菲、安斯泰來等制藥巨頭都有斥資，通過開設(shè)研發(fā)中心或收購(gòu)細(xì)胞療法公司等方式，在細(xì)胞療法領(lǐng)域進(jìn)行布局。
另外，武田制藥也在2020年9月份宣布，其將于2021年底每年削減約20億美元的成本，專注腫瘤和罕見病藥物研發(fā)，這一戰(zhàn)略的關(guān)鍵是新一代細(xì)胞療法。目前，武田已在波士頓開設(shè)一個(gè)2千多平方米的研發(fā)生產(chǎn)中心，將負(fù)責(zé)三個(gè)正在進(jìn)行的管線項(xiàng)目臨床開發(fā)，另外兩個(gè)項(xiàng)目預(yù)計(jì)將在2021年底進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的數(shù)據(jù)，截至2020年11月，年內(nèi)針對(duì)細(xì)胞療法的融資達(dá)到110億美元，較同期增長(zhǎng)242%。其中，細(xì)胞療法的I期臨床試驗(yàn)數(shù)量從41項(xiàng)增加到50項(xiàng)。
小分子RNA靶向療法
在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，小分子藥物一直是主要驅(qū)動(dòng)力。使用小分子來調(diào)控RNA有很大的優(yōu)勢(shì)，能夠大幅拓寬成藥靶點(diǎn)范圍。據(jù)悉，2020年FDA批準(zhǔn)的53個(gè)新藥中，有39個(gè)為小分子藥品，其中有13個(gè)還獲得了突破性療法資格認(rèn)證。
目前，大型制藥公司已經(jīng)紛紛建立起了小分子篩選平臺(tái)，其中羅氏、Biogen、BMS等巨頭早已布局，與開發(fā)藥企建立合作關(guān)系。筆者注意到，羅氏在該領(lǐng)域的布局不斷深入，2020年4月，羅氏宣布Arrakis Therapeutics達(dá)成了一項(xiàng)大規(guī)模交易，覆蓋了羅氏所有的研發(fā)領(lǐng)域。到了2021年1月7日，羅氏又宣布與Ribomtrix達(dá)成了一項(xiàng)超10億美元的戰(zhàn)略合作，就多個(gè)靶點(diǎn)共同發(fā)現(xiàn)并開發(fā)靶向RNA的小分子療法。
人工智能醫(yī)療
隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，以及“互聯(lián)網(wǎng)+”、人工智能等新技術(shù)的推動(dòng)，人工智能醫(yī)療正受到制藥巨頭們的關(guān)注。據(jù)了解，傳統(tǒng)制藥領(lǐng)域普遍存在花費(fèi)時(shí)間長(zhǎng)、成本高、研發(fā)成功率低、研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)大、回報(bào)周期長(zhǎng)等問題，而通過人工智能技術(shù)AI算法可以大大提升新藥研發(fā)的成功率，降低制造成本和研發(fā)時(shí)間，所以押注人工智能正逐漸成為制藥巨頭競(jìng)爭(zhēng)中的重要一環(huán)。
CB Insights數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至2020年11月23日，制藥企業(yè)共計(jì)完成了9筆對(duì)人工智能初創(chuàng)公司的投資交易活動(dòng)，投資總額超過8億美元。2020年，包括默克、強(qiáng)生、拜耳等制藥巨頭都在人工智能醫(yī)療賽道展開布局。
其中，默克繼2020年5月7宣布投資中國(guó)人工智能芯片初創(chuàng)公司SynSense后，又在2020年11月份，宣布與AI醫(yī)藥研發(fā)公司 Insilico Medicine(英矽智能)達(dá)成合作，將用于全新分子設(shè)計(jì)的產(chǎn)品Chemistry42生成
化學(xué)AI平臺(tái)，整合到默克集團(tuán)的高性能計(jì)算(HPC)基礎(chǔ)設(shè)施上，提供定制化的服務(wù)。
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